Вчера были в Институте функциональной геномики МГУ им Ломоносова, который возглавляет Сергиев Петр Владимирович. Институт Петра Владимировича занимается производством генно-модицифированных мышей для изучения различных генетических заболеваний, в том числе для тестирования на них лекарств. Эмбрионы мышей модифицируются технологией CRISPR. За изобретение этой технологии в 2020 году ученым из Франции и США дали нобелевскую премию.

Обстоятельно обсудили с Петром Владимировичем и его коллективом наш синдром, а также особенности гена MECP2 и примеров генных терапий Taysha и Neurogene. Итог встречи: институт готов приступить к разработке мышиной модели синдрома Ретта! И самое главное, пока что речь идет о том, что они будут это делать в рамках своего бюджета, возможно, с привлечением научных грантов, но пока что без нашего финансового участия. Очень важно отметить человечный подход Петра Владимировича в этом вопросе.

Для понимания: создание мышиной модели стоит порядка 5-10 миллионов рублей. Кроме того, после создания таких мышей, их необходимо содержать и размножать, чтобы в какой-то момент проверить на них лекарство на эффективность.

Также нам показали лабораторию, где трудятся ученые и содержится великое множество разных "отредактированных" мышей.