Компания Taysha Gene Therapies 6 января опубликовала обновление о программе генной терапии TSHA‑102 для лечения синдрома Ретта в виде пресс‑релиза и письма для сообщества.

Основные моменты:

• Первый участник получил дозу в рамках ключевого исследования REVEAL в четвертом квартале 2025 года. Набор участников продолжается на нескольких площадках клинических испытаний.
• Компания Taysha достигла письменного соглашения с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) относительно исследования для девочек младшего возраста (исследование ASPIRE).
• Ожидается, что все участники как ключевого исследования REVEAL, так и исследования ASPIRE получат дозу к второму кварталу 2026 года.
• Данные о долгосрочной безопасности и эффективности из части A исследования фазы 1/2 REVEAL ожидаются в первой половине 2026 года.

Обзор исследований:

Ключевое исследование REVEAL: оценка безопасности и эффективности препарата TSHA-102 у 15 девочек и молодых женщин в возрасте от 6 до 22 лет с типичным синдромом Ретта. Основной показатель эффективности измеряет, достигли ли участники или восстановили хотя бы один из 28 определенных этапов развития.

Исследование ASPIRE: оценка безопасности и предварительной эффективности препарата TSHA-102 у трех девочек в возрасте от 2 до 4 лет. Данные этого исследования должны поддержать будущие регуляторные заявки для пациентов в возрасте 2 лет и старше.

ссылка на источник: reverserett.org