24 августа 2026 года
Фармацевтическая компания Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) сегодня объявила, что Европейская комиссия (ЕК) выдала регистрационное удостоверение на препарат Дэйбью (DAYBUE, трофинетид) для лечения нейроповеденческих симптомов синдрома Ретта у взрослых и детей в возрасте от пяти лет. Таким образом, это первый и единственный препарат, одобренный для лечения синдрома Ретта в ЕС.
«Одобрение препарата Дэйбью является важной вехой для пациентского сообщества синдрома Ретта в ЕС и приближает нас к нашей цели — предоставить это инновационное лечение пациентам и их семьям, которые долгое время сталкивались с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Для людей, страдающих синдромом Ретта, тяжелым редким нарушением развития нервной системы, в ЕС не было одобренных методов лечения. Мы гордимся тем, что DAYBUE стал доступен, и надеемся, что он поможет пациентам, их опекунам и медицинским работникам получить доступ к лечению»,
— заявила Кэтрин Оуэн Адамс, генеральный директор компании Acadia.
Разрешение на продажу Дэйбью в ЕС в первую очередь основано на результатах исследования 3-й фазы LAVENDER™, которое продемонстрировало статистически значимое и клинически значимое улучшение основных симптомов синдрома Ретта, согласно опроснику поведения при синдроме Ретта (RSBQ) и шкале общего клинического впечатления (CGI-I).
«Синдром Ретта ложится тяжелым бременем на самих пациентов, их семьи и тех, кто за ними ухаживает, однако возможности лечения остаются крайне ограниченными, — говорит профессор Надя Бахи, доктор медицины и философии, специалист по детской неврологии в университетской больнице Некер-Эньян-Малад, Университет Париж-Сите, Париж, Франция. — Сегодняшнее одобрение препарата в ЕС — важная веха, которая свидетельствует о наличии значительной неудовлетворенной медицинской потребности в лечении этого редкого заболевания. Это дает врачам новый вариант лечения, помогающий справиться с нейроповеденческими симптомами синдрома Ретта, и является прогрессом для пациентского сообщества синдрома Ретта».
После получения разрешения препарат DAYBUE можно будет продавать во всех 27 странах-членах ЕС, а также в Исландии, Лихтенштейне и Норвегии. Следующим шагом компании Acadia станут переговоры о ценах и возмещении расходов с соответствующими национальными органами, чтобы в перспективе сделать препарат DAYBU доступным для пациентов по всему ЕС.