Публикуем перевод пресс-релиза компании Нейроген (Neurogene).

ИЮНЬ 2026 г.

ЧТО ТАКОЕ NGN-401

•  Экспериментальная генная терапия, которая является потенциальным однократным лечением синдрома Ретта. 
•  Разработана для доставки функциональных копий полноразмерного человеческого гена MECP2, которые создают полностью функционирующий белок MeCP2. 
• Доставляется с помощью хорошо отработанной, рутинно выполняемой нейрохирургической процедуры, называемой интрацеребровентрикулярным (ICV) введением. ICV-введение, как было показано на животных, доставляет генную терапию в области мозга и нервной системы, ответственные за синдром Ретта, более эффективно, чем другие методы.
• Разработана с использованием технологии EXACT™ компании Neurogene для предотвращения выработки чрезмерного количества белка MeCP2, которое может быть вредным.

ОБ ИССЛЕДОВАНИИ ФАЗЫ 1/2

Цель этого исследования — понять безопасность, переносимость и эффективность NGN-401. Эффективность — это мера того, насколько хорошо лечение справляется с расстройством.

• Участники получили однократную дозу NGN-401 1E15 вг (вг- векторный геном)
• Исследователи отслеживают безопасность и переносимость у участников
• Исследователи также ищут улучшения по шкалам, используемым для оценки синдрома Ретта и функциональных способностей

Это исследование является первым, в котором людям с синдромом Ретта был введен NGN-401. NGN-401 не одобрен каким-либо регулирующим органом для использования вне клинических испытаний.

КАКИЕ ДАННЫЕ ВКЛЮЧЕНЫ В ЭТУ СВОДКУ

Это обновление данных фазы 1/2 испытания включает данные по состоянию на дату 16 июня 2026 года.*

(*Заявления об эффективности и безопасности исследуемого препарата NGN-401 не могут быть сделаны.)

ДАННЫЕ ПО ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ

включают всех 10 участников. Участники находятся на сроке от 12 до 30 месяцев после введения дозы

• Педиатрическая группа: 8 участников в возрасте 4–10 лет
• Подростковая/взрослая группа: 2 участника в возрасте 11 лет и старше

КАКОВЫ ДАННЫЕ ПО ЭФФЕКТИВНОСТИ ИЗ ФАЗЫ 1/2

• В среднем 4,7 вех развития достигнуто на каждого участника
• 100% достигли как минимум одной вехи и улучшились по шкале, измеряющей улучшение (CGI-I = Клиническое общее впечатление об улучшении)
• Наблюдаемые улучшения привели к новым способностям, демонстрируя повышение независимости и снижение нагрузки на лиц, осуществляющих уход
• Вехи развития приобретались в упорядоченной поэтапной последовательности — что предполагает перезапуск траектории развития
• Все достигнутые вехи остаются устойчивыми: ни один из участников не утратил ни одного из навыков, приобретенных в ходе испытания

КАКОВЫ ПОСЛЕДНИЕ ДАННЫЕ ПО БЕЗОПАСНОСТИ ИЗ ИССЛЕДОВАНИЯ ФАЗЫ 1/2

УЧАСТНИКИ 1–10

• Доза 1E15 вг в целом переносилась хорошо. За участниками продолжается наблюдение на предмет безопасности и побочных эффектов, которые также называются нежелательными явлениями.
• Все нежелательные явления, связанные с лечением NGN-401, имели легкую или умеренную степень тяжести. Большинство из них являются известными потенциальными рисками, связанными с аденоассоциированным вирусом (AAV), и они разрешились или разрешаются. AAV обычно используется для доставки генной терапии в организм.
• С момента последней даты отсечки (октябрь 2025 г.) не зарегистрировано новых серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением.  Два ранее раскрытых серьезных нежелательных явления у одного участника разрешились.
• Наиболее частым нежелательным явлением, связанным с лечением, было легкое повышение уровня печеночных ферментов.
• Ни одного случая выраженного иммунного ответа (HLH) ни у одного участника.  HLH — это редкий, выраженный иммунный ответ, ассоциированный с более высокими дозами AAV-генной терапии. Не было случаев HLH ни у одного участника, получившего дозу 1E15 вг.
• Ни одного нежелательного явления, связанного с интрацеребровентрикулярной (ICV) процедурой.
• Никаких признаков или симптомов сверхэкспрессии MeCP2.
• Судороги оставались хорошо контролируемыми после введения NGN-401.

ПРИМЕРЫ НОВЫХ НАВЫКОВ, ПРИОБРЕТЕННЫХ УЧАСТНИКАМИ

(Обобщенный список приобретенных навыков по состоянию на дату отсечки данных 16 июня 2026 г.; не каждый участник приобрел все перечисленные навыки)

УЧАСТНИКИ НЕ ОБЛАДАЛИ ЭТИМИ НАВЫКАМИ НА МОМЕНТ ВКЛЮЧЕНИЯ В КЛИНИЧЕСКОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ

ВОССТАНОВЛЕНИЕ ОБЩЕНИЯ И ИГРЫ С СЕМЬЕЙ

• Поворачивается, когда зовут
• Произносит слова со смыслом
• Машет рукой
• Дает «пять»
• Может выполнять команды

САМОСТОЯТЕЛЬНОЕ ПЕРЕМЕЩЕНИЕ

• Садится в машину и выходит из нее, открывая и закрывая двери
• Забирается в ванну и вылезает из нее
• Садится на мебель и встает с нее
• Поднимается и спускается по лестнице

МЕНЬШЕ НУЖДАЕТСЯ В ФИЗИЧЕСКОЙ ПОМОЩИ И ПОСТОЯННОМ ПРИСМОТРЕ

• Может самостоятельно есть с помощью столовых приборов
• Может самостоятельно удерживать напиток
• Может самостоятельно поднять одеяло
• Может сесть из положения лежа

ВЫПОЛНЕНИЕ ИНСТРУКЦИЙ И ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ОБЕИХ РУК

• Носит рюкзак, поднимается по ступенькам к входной двери и закрывает дверь
• Может собирать пазлы вместе с семьей
• Может ловить мяч

БОЛЕЕ ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОЕ, ОСМЫСЛЕННОЕ ОБЩЕНИЕ

• Может более последовательно выражать желания/потребности с помощью устройства альтернативной и дополнительной коммуникации (AAC)

ЧТО ДАЛЬШЕ

• За участниками фазы 1/2 исследования будет продолжено наблюдение.
• Исследование фазы 1/2 было преобразовано в Embolden™ — фазу 3, регистрационное (или ключевое) исследование NGN-401.
  
• Embolden зачислил и пролечил 25 девочек и женщин в возрасте 3 лет и старше.
  
• Участники Embolden получили ту же дозу NGN-401 (1E15 вг), что использовалась в исследовании фазы 1/2.
  
• Neurogene планирует использовать данные Embolden для получения одобрения регулирующих органов, таких как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), на применение NGN-401 в качестве лечения синдрома Ретта.
• Ожидается, что основные результаты Embolden будут получены во второй половине 2027 года.

С ГЛУБОКОЙ ПРИЗНАТЕЛЬНОСТЬЮ...

От имени всего сообщества людей с синдромом Ретта и компании Neurogene выражаем благодарность всем семьям, принявшим участие в клинических исследованиях. Ваша преданность и храбрость — это то, благодаря чему возможен прогресс в разработке методов лечения. Прочтите наше обращение по адресу www.Neurogene.com/patients-and-families/#thankyou.

---

© 2026 Neurogene Inc. Все права защищены. Июнь 2026 г. GL-RET-C-0031M